Компания Intellia Therapeutics сообщила об обнадеживающих результатах исследований на ранних стадиях для своих методов редактирования генов Crispr. Человечество все ближе к появлению новейших коммерчески доступных лекарств в ближайшие годы. Об этом сообщает The Wall Street Journal.

Intellia заявила, что один из ее препаратов под кодовым названием NTLA-2002 значительно снизил уровень белка, который вызывает периодические приступы отека у шести пациентов с редким генетическим заболеванием под названием наследственный ангионевротический отек.

В другом исследовании препарат NTLA-2001 компании Intellia снизил уровень белка, вызывающего болезнь, более чем на 90% у 12 человек с транстиретин-опосредованной амилоидозной кардиомиопатией, или ATTR-CM, генетическим заболеванием, которое может привести к сердечной недостаточности.

Однако остаются определенные вопросы, говорят аналитики. В последних исследованиях компании Intellia участвовало небольшое количество пациентов, о них было сообщено в пресс-релизах, и они не были опубликованы в рецензируемом журнале. Результаты исследования NTLA-2002 были представлены на симпозиуме в Берлине, посвященному ангионевротическому отеку. Данные были получены в ходе небольших, так называемых исследований первой фазы, которые не включали контрольные группы.

Тем не менее, полученные результаты дополняют предварительные, но многообещающие доказательства потенциала лекарств, основанных на технологии редактирования генов.

Источник статьи: www.ferra.ru